US Hereditary Angioedema Association


El Boletín Incluye
Noticias Legislativas Mujeres con AEH Evento Virtual en la Capital Federal Mesa Redonda HAEA Médico Destacado	Podcast: HAE Speaks Podcast para Jóvenes: #BeyondHAE Ensayos Clínicos Conferencia de la HAEA Eventos Virtuales

Noticias Legislativas

Apoye el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes

Necesitamos que todos los pacientes con Angioedema Hereditario (AEH) en Puerto Rico apoyen el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes redactado y presentado por el Dr. Rafael Zaragoza-Urdaz ante la Legislatura.

¿Qué busca el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes?

Crear un registro de personas diagnosticadas con AEH y elaborar un perfil de los casos ya existentes en Puerto Rico y establecer el AEH como enfermedad catastrófica (30% de los pacientes que presentan un ataque de hinchazón de garganta fallecen).

¿Cómo puedo apoyar el Proyecto 594?

Comuníquese con la oficina de la Representante Sol Higgins Cuadrado al (787) 721-6040 y recalque la importancia de este proyecto de ley para mejorar la calidad de vida de más de 100 familias de pacientes con AEH en Puerto Rico. Higgins Cuadrado es la presidenta de la Comisión de Salud de la Cámara de Representantes.

Puntos claves para comunicar con la oficina de su Representante:

• Estoy llamando para solicitarle que por favor se apruebe el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes. Este proyecto ayudará a los pacientes con Angioedema Hereditario (AEH) en Puerto Rico. Nuestra enfermedad ha sido mal diagnosticada por décadas y hay centros de emergencia que aún la confunden con alergias. Con la ley, se obligaría a hospitales a tener un protocolo para atender a personas con AEH, educar médicos sobre el AEH, y ayudarnos a tener acceso a medicamentos, ya que algunos planes privados en la Isla han optado por no cubrirlos más. Hay sobre 300 niños y adultos que padecen de la enfermedad en el País.

• El AEH es una condición genética muy rara que podría atentar contra la vida.

• Los síntomas del AEH incluyen edema (hinchazón) en varias partes del cuerpo, como: manos, pies, cara y garganta. Los pacientes sufren de intenso dolor abdominal, náuseas y vómitos causados por la inflamación de la pared intestinal. La inflamación de la garganta es particularmente peligrosa, porque puede causar la muerte por asfixia.

• Los ataques de AEH son desfigurantes y debilitantes. Bajo el control de medicamentos regulares, los pacientes pueden disfrutar de una vida relativamente normal.

• El AEH es una condición hereditaria. Los hijos tienen un 50% de probabilidad de heredar el AEH cuando uno de los padres sufre de la enfermedad. La ausencia de historial familiar no elimina las posibilidades de un diagnóstico de AEH. Los informes científicos demuestran que hasta un 25% de los casos de AEH son resultado de una mutación espontánea de un gen Inhibidor-C1 al momento de la concepción. Los hijos de estos pacientes también pueden heredar el AEH.

• Actualmente, hay ocho medicamentos aprobados por el FDA para el tratamiento de los ataques de AEH y para la prevención de ataques. Cinco de estos medicamentos están disponibles en Puerto Rico.

• Página de Facebook de la Representante Sol Higgins Cuadrado @SolHigginsOficial

• Página de Twitter de la Representante Sol Higgins Cuadrado - @SolHiggins35pr

• Página Twitter Cámara de Representantes - @CamaraConPR

• Por favor apoye el proyecto 594 de la Cámara. ¡Gracias!

Las mujeres con AEH enfrentan retos únicos cuando atraviesan la pubertad, el embarazo y la menopausia

Conéctese el martes, 28 de junio a las 7:30 p.m. (hora del este) a la primera de tres conferencias web de la serie especial Mujeres con AEH: De la niñez a la pubertad. El Dr. Raffi Tachdjian y Lisa Facciolla (Defensora de AEH) responderán preguntas frecuentes sobre cómo las niñas experimentan el Angioedema Hereditario (AEH), y ofrecerán consejos para manejar la condición. Este es un gran recurso para padres, madres e hijas que están interesados en aprender más sobre cómo el AEH afecta la salud de las niñas. Le invitamos a enviar sus preguntas por adelantado a Lisa Facciolla en Lisa Facciolla at lisa@haea.org, para que el Dr. Raffi Tachdjian las responda en vivo durante conferencia web.

A las personas que se registren para el evento le enviaremos por correo una copia impresa GRATUITA de la Guía para Mujeres con AEH, la cual fue publicado recientemente con el fin de ayudar a mujeres de todas las edades a navegar tres etapas específicas de la vida:

1) de la niñez a la pubertad;
2) la planificación familiar y el embarazo; y,
3) la menopausia y el envejecimiento

¡Este recurso GRATUITO ya está disponible! Si le interesa ordenar una Guía para Mujeres con AEH, para usted o para cualquier otra mujer en su vida con AEH, puede acceder la forma para ordenar aquí.

Si desea más información o tiene preguntas sobre la Guía para Mujeres con AEH o la conferencia web, favor de comunicarse con Ianice Viel a ianiceviel@haea.org.

Participe con nosotros en la campaña virtual del Día en el Capital Federal 2022

Todos los años, la HAEA reúne un gran grupo de personas con Angioedema Hereditario (AEH) y sus cuidadores para visitar más de 50 oficinas estratégicamente seleccionada en la Cámara de Representantes y el Senado de los Estados Unidos. Las visitas al Capitolio brindan una oportunidad para que las personas de nuestra comunidad usen sus habilidades de defensa al compartir sus historias con funcionarios electos y resaltar temas que son importantes para la comunidad de AEH. Nuestra experiencia muestra que nuestros funcionarios electos responden cuando nos tomamos el tiempo para explicar las necesidades de la comunidad.

¡La HAEA le invita a usted y a su familia a participar en la campaña que se llevará a cabo del 7 al 10 de junio de 2022!

La campaña comenzará el martes, 7 de junio a la 1:00 p.m. (hora del este) / 10:00 a.m. (hora del pacífico), con una conferencia virtual que se enfocará en los temas principales que afectan a la comunidad de AEH.

Necesitamos que los amigos de la HAEA compartan sus historias con sus funcionarios electos, ya sea mediante carta o en una reunión virtual.

¡Inscríbase temprano para asegurar que tiene la oportunidad de conectar con sus legisladores locales a través de la campaña!

La HAEA trabajará con usted para coordinar la redacción de la carta o programar la visita virtual al Capitolio. Las visitas tendrán lugar del 7 al 10 de junio y los objetivos se centrarán en:

1) obtener patrocinio y apoyo para los proyectos de ley elaborados por la HAEA, y

2) abogar por la asignación de fondos adicionales para que los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus siglas en inglés) lleven a cabo proyectos de investigación, que son cruciales para el avance continuo de los tratamientos de AEH.

Si tiene alguna pregunta sobre la campaña, envíe un correo electrónico a ianiceviel@haea.org.

Inscríbase aquí

Mesa Redonda de la HAEA

Le invitamos a participar de las Mesas Redondas de la HAEA. A través de estos seis conversatorios podrá escuchar el testimonio de ocho integrantes de nuestra comunidad sobre sus estrategias para superar los retos extraordinarios que enfrentan las personas con AEH. Las Mesas Redondas son transmitidas a través de la plataforma digital de Facebook Live. Para saber más sobre cómo otras personas manejan su AEH, asegúrese de sintonizar la página oficial de la US HAEA en la red social de Facebook.

La próxima mesa redonda se transmitirá en vivo por “Facebook Live” el martes, 14 de junio a las 6:30 p.m. (Hora del Este). En esta ocasión presentaremos a jóvenes entre las edades de 16 a 20 años y sus respuestas a preguntas relacionadas con sus experiencias personales sobre cómo le hablan a sus amigos y familiares sobre el AEH.

Calendario de Mesas Redondas de la HAEA:

• 14 de junio
Para jóvenes entre las edades de 16 y 20 años – ¿Cómo hablarle a los demás sobre su AEH?
• 9 de agosto
Para adultos jóvenes con AEH – Convertirse en un adulto con AEH
• 11 de octubre
Para la generación de los “Baby Boomers” con AEH - ¿Cómo el AEH afecta el proceso de envejecimiento?
• 1 de noviembre
Para cuidadores y padres: ¿Cuál es la mejor manera de apoyar a un paciente de AEH?

Si se perdió la Mesa Redonda de la HAEA de abril dirigida a jóvenes entre las edades de 12 a 15 años, puede ver la grabación del evento en vivo aquí!

Durante el 2022, la HAEA está destacando la labor de los médicos que atienden a pacientes de Angioedema Hereditario (AEH) y que han dejado huellas en sus comunidades.

Este mes, reconocemos el trabajo de Mark Davis-Lorton, MD.

"Mi mayor consejo para los pacientes con enfermedades raras es que conozcan los más que puedan sobre su propia enfermedad para que puedan enseñar a todos los que entran en contacto con ustedes (cada enfermera, cada profesional de la salud) sobre su condición. Si se está atendiendo con un médico que no entiende por lo que está pasando, ¡explíqueselo! Conozcan todo lo que puedan sobre su condición para que puedan explicarlo a los proveedores nuevos. Es posible que usted sea la primera persona con AEH a quien el proveedor de atención médica conoce y su interacción puede ayudar en el diagnóstico de otros".

¡Le agradecemos al Dr. Davis-Lorton por su servicio y dedicación a la comunidad de AEH!

Podcasts

Podcast: HAE Speaks

HAE Speaks Podcast

Descargue y escuche el podcast “HAE Speaks”, a través del cual personas con AEH tienen la oportunidad de compartir sus historias con el resto del mundo. El podcast le dará la oportunidad de aprender más sobre su propio AEH a través de las experiencias compartidas que presentan nuestros anfitriones mensuales. ¡Puede descargar el podcast en las plataformas de podcast de Apple, Spotify o cualquiera de su preferencia!

Episode 25: Lisa y Mike discuten el día del aeh :-), un día especial dedicado al Angioedema Hereditario (AEH). Escuche lo que tienen que decir sobre la importancia del día del aeh :-) 2022.

LESCUCHE AHORA

¿Tiene algún tema, pregunta o idea que quisiera que cubriésemos? Envíenos sus sugerencias a través de un correo electrónico a Ianice Viel a ianiceviel@haea.org.

Podcast para Jóvenes: #BeyondHAE – Episodio de Mayo

Youth Podcast series

El episodio de este mes del podcast #BeyondHAE presenta a cuatro jóvenes con AEH entre las edades de 7 y 11 años, quienes hablan sobre su experiencia con el AEH. Estos jóvenes discutieron temas relevantes tales como, crecer con AEH, el miedo a las agujas, comunicar su diagnóstico de AEH a maestros y amigos, ¡y más!

#BeyondHAE es el único podcast realizado exclusivamente por jóvenes con AEH para jóvenes con AEH. Escuche #BeyondHAE podcast para conocer diferentes perspectivas de cómo puede vivir una vida normal con AEH. ¡Los episodios de #BeyondHAE están disponible para descargar en Apple Podcasts, Spotify o donde sea que descargue sus últimos podcasts!

ESCUCHE AHORA

Noticias Sobre los Ensayos Clínicos

¿Qué es un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que utilizan personas con AEH para evaluar si un fármaco en etapa de desarrollo es seguro y efectivo en humanos. Siendo una de las etapas finales de la investigación médica y en el proceso para desarrollar un medicamento, estos ensayos observan estándares estrictos para proteger a las personas que participan en ellos.

Los ensayos clínicos constituyen una fase crítica en el proceso para desarrollar un medicamento y son requeridos antes de que un tratamiento pueda ser aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos y estar disponible por receta.

¿Cuáles son los beneficios de participar en un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos pueden ofrecer acceso a los medicamentos para tratar el AEH sin costo para los participantes – por la duración del ensayo - antes de que estén disponible para el resto de la población. La participación en un ensayo clínico también proporciona puntos de contacto regulares con un médico de AEH durante el período de prueba, y permite que los pacientes tengan un rol más activo en su atención médica. Participar o no en un ensayo, es una decisión del paciente. Los pacientes también tienen la habilidad de retirarse, si el ensayo no les está funcionado, sin temor a ser juzgados y sin perjudicar su atención médica.

A continuación, está la lista de los ensayos clínicos que están actualmente en curso. Si está interesado en recibir más información sobre los ensayos clínicos, o está interesado en participar en cualquiera de los ensayos que se enumeran a continuación, comuníquese con el Equipo de Investigación de la HAEA en research@haea.org.

CSL312 Study

CSL312 es un estudio clínico a nivel mundial que evalúa la seguridad y la efectividad de Garadacimab, un fármaco subcutáneo bajo investigación que se administra una vez al mes para prevenir los ataques de Angioedema Hereditario (AEH). El medicamento es un anticuerpo monoclonal que está dirigido a bloquear el Factor Xlla, el cual puede ser descrito como la “mecha” en el plasma humano que enciende un ataque de AEH.

En este momento, el estudio alcanzó su meta de participantes adultos, sin embargo, todavía está reclutando participantes adolescentes (de 12 a 17 años).

Este es un estudio de etiqueta abierta que no requiere una etapa de placebo, lo que significa que todos los participantes recibirán Garadacimab por un año, como mínimo, y se permitirá el uso de algún medicamento de emergencia para tratar ataques agudos.

Estudios RAPIDe-1 y CHAPTER-1 Studies

Pharvaris ha comenzado dos ensayos clínicos que evalúan la seguridad y efectividad de un fármaco oral, denominado PHVS416, que tiene la misma acción biológica que el Icatibant, un tratamiento que se administra por inyección subcutánea que fue aprobado en el 2011. Ambos estudios están reclutando participantes entre 18 y 75 años con un diagnóstico de AEH Tipo I o II.

El estudio RAPIDe-1 está evaluando la seguridad y la efectividad de tres dosis orales diferentes del fármaco PHVS416 para aliviar los síntomas de los ataques de AEH una vez hayan comenzado (en otras palabras, es un tratamiento de emergencia). Para cualificar los participantes tienen que haber experimentado, por lo menos, tres ataques durante los pasados 4 meses o dos ataques durante los últimos 2 meses.

En el estudio CHAPTER-1, Pharvarias también está estudiando al fármaco PHVS416 como tratamiento oral dos veces al día para prevenir ataques. Para este estudio se requiere que los participantes hayan sufrido por lo menos tres ataques durante los pasados 4 meses o dos ataques que cualifiquen durante el periodo de revisión.

OASIS

El ensayo Oasis, auspiciado por IONIS PHARMACEUTICAL, es un estudio fase 3 a nivel mundial que está controlado por placebo. En esta ocasión los doctores están estudiando la seguridad y la efectividad del fármaco Donidalorsen - que se administra por inyección subcutánea una vez cada 4 a 8 semanas - previniendo los ataques de AEH. Este medicamento usa una tecnología que se conoce como antisentido y que ataca el sistema que genera la calicreína utilizando mensajeros de RNA para suprimir la proteína que produce la calicreína.

Para cualificar para El OASIS, los participantes deben tener 12 años o más y un diagnóstico documentado de AEH. Los participantes tienen que experimentar por lo menos dos ataques durante el periodo de revisión.

Estudios KOMPLETE y KONFIDENT

Actualmente, Kalvista está llevando a cabo dos ensayos clínicos para evaluar la seguridad y la efectividad de medicamentos orales que funcionan bloqueando la calicreína, un componente clave en la biología de un ataque de AEH.

KOMPLETE es un ensayo controlado por placebo que estudia tres dosis diferentes de KVD824, un medicamento diseñado para prevenir los ataques de AEH que se toma dos veces al día.

El estudio KONFIDENT es un ensayo controlado por placebo donde los doctores están estudiando dos dosis orales diferentes de KVD900, un tratamiento de emergencia para ataques de AEH. Para cualificar para el estudio KONFIDENT los participantes deben tener 12 años o más y un diagnóstico de AEH Tipo I y Tipo II. Asimismo, los posibles participantes tienen que haber sufrido dos ataques durante los pasados tres meses.

Estudio HAERMONY1

BioMarin está evaluando el fármaco BMN 331, un tratamiento de genes que utiliza un vector asistido de adenovirus (AAV, por sus siglas en inglés) para producir niveles suficientes de la proteína del Inhibidor-C1 para prevenir los ataques de AEH. En resumen, el proceso para desarrollar un AAV conlleva transformar un adenovirus que existenaturalmente en un mecanismo para llevar la terapia genética. Esto se logra reemplazando el DNA del adenovirus por el DNA de un gen saludable. En esta tecnología los adenovirus se usan como un mecanismo de entrega, porque se cree que los adenovirus (en y por ellos) causen ningún tipo de trastorno o enfermedad.

El estudio llamado HAERMONY1, está abierto para personas de 18 años o más, con un diagnóstico de AEH por deficiencia de C1-INH, y que experimenten un promedio de por lo menos 1 ataque al mes. Los requisitos del estudio mandan visitas de seguimiento frecuentes y a largo plazo (hasta 5 años).

Si tiene AEH Tipo I, Tipo II o AEH con Inhibidor-C1 Normal y está interesado en obtener información sobre estudios clínicos nuevos para prevenir ataques, comuníquese con un defensor de AEH al (877) 839-4232 para ver si hay un ensayo clínico activo en su área.

Conferencia vía Web de la HAEA

Prevención de ataques orales que es grande para el AEH pero tan pequeño para su día

Dia: jueves, 26 de mayo de 2022
Hora: 7:00 PM ET / 4 PM PT
Panelista: Daniel Soteres, MD, Steve (Embajador del Paciente) & Rochelle (Coordinadora de Cuidado)
Auspiciado por: BioCryst
Enlace de la Conferencia: https://haea.zoom.us/j/81407149178
Teléfono: +1 646 558 8656
(Webinar ID: 814 0714 9178)

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HAEA Virtual Meet & Greet

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Do you have questions for others living with HAE? Or would you just like to network with other HAEA members? The HAEA Virtual Meet & Greet Events are a perfect way to reach out and get to know others affected by HAE. Each month HAEA staff present our programs, resources, and relevant HAE topics while hosting an opportunity for the HAE community members to get to know each other better. If you are interested in participating in an HAEA Virtual Meet & Greet, please check out the HAEA Events Calendar, or reach out to Mike Mallory at mikemallory@haea.org.

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"This is a great opportunity to learn more about HAEA and connect with other patients. Community is so important in this journey with a rare disease and the HAEA Meet & Greet is a great place to begin to build those relationships."
~ Nancy G.

Upcoming HAEA Virtual Meet & Greet Events

Tuesday, May 24th, 6:30 PM ET

Tuesday, June 21st, 6:30 PM CT


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La HAEA es una organización que defiende los derechos de los pacientes de AEH y apoya la investigación. La organización está comprometida con proveer espacios de participación y ofrecer a nuestra comunidad una amplia variedad de actividades que promuevan la educación y concienciación sobre el AEH. Brindamos servicios personalizados para atender las necesidades únicas de los pacientes con AEH y sus familias, que incluye asistencia con retos de acceso y reembolso de medicamentos. Apoyamos la investigación clínica, lo que ha resultado en una variedad de tratamientos terapéuticos aprobados por la FDA. Trabajamos en estrecha colaboración con médicos expertos para mejorar continuamente la calidad de vida de los pacientes, el diagnóstico y el conocimiento de la enfermedad, y fomentando el cuidado personalizado del paciente enfocado en la utilización de las opciones terapéuticas disponibles. La HAEA es una entidad neutral y no expresa preferencias a productos o empresas. La Asociación continúa apoyando con entusiasmo la investigación de la nueva generación de terapias para AEH. Derechos de Autor © (2022) Asociación de Angioedema Hereditario de Estados Unidos Todos los derechos reservados. Ninguna parte de esta publicación puede ser reproducida, almacenada en un sistema de recuperación o transmitida por ningún medio, mecánico, electrónico, fotocopiado, grabación, o de otro modo sin el permiso previo por escrito de la Asociación de Angioedema Hereditario de Estados Unidos. Para obtener información, envíe un correo electrónico a info@haea.org.