US Hereditary Angioedema Association


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Noticias Legislativas

Apoye el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes

¡Llame antes que culmine la sesión legislativa el 30 de junio!

Necesitamos que todos los pacientes con Angioedema Hereditario (AEH) en Puerto Rico apoyen el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes redactado y presentado por el Dr. Rafael Zaragoza-Urdaz ante la Legislatura.

¿Qué busca el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes?

Crear un registro de personas diagnosticadas con AEH y elaborar un perfil de los casos ya existentes en Puerto Rico y establecer el AEH como enfermedad catastrófica (30% de los pacientes que presentan un ataque de hinchazón de garganta fallecen).

¿Cómo puedo apoyar el Proyecto 594?

Comuníquese con la oficina de la Representante Sol Higgins Cuadrado al (787) 721-6040 y recalque la importancia de este proyecto de ley para mejorar la calidad de vida de más de 100 familias de pacientes con AEH en Puerto Rico. Higgins Cuadrado es la presidenta de la Comisión de Salud de la Cámara de Representantes.

Puntos claves para comunicar con la oficina de su Representante:

• Estoy llamando para solicitarle que por favor se apruebe el Proyecto 594 de la Cámara de Representantes. Este proyecto ayudará a los pacientes con Angioedema Hereditario (AEH) en Puerto Rico. Nuestra enfermedad ha sido mal diagnosticada por décadas y hay centros de emergencia que aún la confunden con alergias. Con la ley, se obligaría a hospitales a tener un protocolo para atender a personas con AEH, educar médicos sobre el AEH, y ayudarnos a tener acceso a medicamentos, ya que algunos planes privados en la Isla han optado por no cubrirlos más. Hay sobre 300 niños y adultos que padecen de la enfermedad en el País.

• El AEH es una condición genética muy rara que podría atentar contra la vida.

• Los síntomas del AEH incluyen edema (hinchazón) en varias partes del cuerpo, como: manos, pies, cara y garganta. Los pacientes sufren de intenso dolor abdominal, náuseas y vómitos causados por la inflamación de la pared intestinal. La inflamación de la garganta es particularmente peligrosa, porque puede causar la muerte por asfixia.

• Los ataques de AEH son desfigurantes y debilitantes. Bajo el control de medicamentos regulares, los pacientes pueden disfrutar de una vida relativamente normal.

• El AEH es una condición hereditaria. Los hijos tienen un 50% de probabilidad de heredar el AEH cuando uno de los padres sufre de la enfermedad. La ausencia de historial familiar no elimina las posibilidades de un diagnóstico de AEH. Los informes científicos demuestran que hasta un 25% de los casos de AEH son resultado de una mutación espontánea de un gen Inhibidor-C1 al momento de la concepción. Los hijos de estos pacientes también pueden heredar el AEH.

• Actualmente, hay ocho medicamentos aprobados por el FDA para el tratamiento de los ataques de AEH y para la prevención de ataques. Cinco de estos medicamentos están disponibles en Puerto Rico.

• Página de Facebook de la Representante Sol Higgins Cuadrado @SolHigginsOficial

• Página de Twitter de la Representante Sol Higgins Cuadrado - @SolHiggins35pr

• Página Twitter Cámara de Representantes - @CamaraConPR

• Por favor apoye el proyecto 594 de la Cámara. ¡Gracias!

¡A generar conciencia sobre AEH, únase al reto virtual 2022 de HAE IN-MOTION^®!

Póngase los tenis y reúna a sus amigos y familiares para generar conciencia sobre el Angioedema Hereditario (AEH). Manténgase activo físicamente a través del reto virtual HAE IN-MOTION®. La inscripción comenzó el 1 de junio.

Este divertido evento se llevará a cabo hasta el 31 de julio de 2022. ¡La participación es GRATIS! Atrévase al reto virtual y ayúdenos a lograr nuestra meta de hacer 50,000 millas.

Camine, corra o pedalee junto a familiares y amigos y compita para ganar premios.

Si tiene alguna pregunta, comuníquese con Ianice Viel en ianiceviel@haea.org.

¡Inscríbase aquí!

La HAEA está patrocinando un estudio de investigación que lo ayudará a usted y a su médico a manejar mejor su AEH

Estimado amigo de la HAEA,

Por este medio quiero invitarles a que participen en un importante cuestionario* que nos ayudará a recopilar la información necesaria para garantizar la herramienta de calidad de vida (CdV) de la HAEA. Esta es una iniciativa de la HAEA para que usted y su médico tengan acceso a datos prácticos que les ayuden a mejorar el manejo de su Angioedema Hereditario (AEH).

Para participar en esta encuesta de la HAEA, solamente tiene que completar tres pasos. Primero, llene la encuesta inicial. Segundo y tercero, llene la encuesta corta de seguimiento que recibirá en julio y septiembre. Una vez haya llenado la primera encuesta, la HAEA le enviará invitaciones separadas para participar en las encuestas de seguimiento. ¡El éxito de este esfuerzo de investigación iniciado por la HAEA depende de la participación de todas las personas con AEH!

Llenar la encuesta anónima toma de 35 a 40 minutos. Reconociendo que su tiempo es valioso, le enviaremos un cheque por $40 después de que haya completado la encuesta.

Para participar en este importante estudio de investigación, hacer preguntas u obtener más información sobre la encuesta, comuníquese con el Equipo de Investigación de la HAEA en research@haea.org.

¡Le agradecemos de antemano por su disposición a participar en este esfuerzo de investigación único y oportuno diseñado para beneficiar a la comunidad de la HAEA!

Cordialmente,

Tony Castaldo

Anthony Castaldo
Presidente de la US HAEA & CEO

*El cuestionario es el el idioma inglés.

Mesa Redonda de la HAEA

Le invitamos a participar de las Mesas Redondas de la HAEA. A través de estos seis conversatorios podrá escuchar el testimonio de ocho integrantes de nuestra comunidad sobre sus estrategias para superar los retos extraordinarios que enfrentan las personas con AEH. Las Mesas Redondas son transmitidas a través de la plataforma digital de Facebook Live. Para saber más sobre cómo otras personas manejan su AEH, asegúrese de sintonizar la página oficial de la US HAEA en la red social de Facebook.

La próxima mesa redonda se transmitirá en vivo por “Facebook Live” el martes, 9 de agosto a las 6:30 p.m. (Hora del Este). En esta ocasión presentaremos a jóvenes adultos y sus respuestas a preguntas relacionadas con sus experiencias personales con el AEH.

Calendario de Mesas Redondas de la HAEA:

• 9 de agosto
Para adultos jóvenes con AEH – Convertirse en un adulto con AEH
• 11 de octubre
Para la generación de los “Baby Boomers” con AEH - ¿Cómo el AEH afecta el proceso de envejecimiento?
• 1 de noviembre
Para cuidadores y padres: ¿Cuál es la mejor manera de apoyar a un paciente de AEH?

Si se perdió alguna de las Mesas Redondas de la HAEA, puede ver las grabaciones del los eventos en vivo aquí.

Mujeres con AEH - ¿Estás considerando comenzar una familia?

Únase a la médica experta en AEH Sandra Christiansen para un seminario web especial sobre planificación familiar y embarazo

Conéctese con la Dra. Christiansen y la Deefensora de AEH, Lisa Facciolla, el martes 26 de julio a las 7:30 p.m. (Hora del este) / 4:30 p.m. (Hora del pacífico), para el segundo seminario web de la serie especial de seminarios web “Mujeres con AEH: Planificación familiar y embarazo”. El evento será un gran recurso para cualquier persona que esté interesada en aprender más sobre las cosas que debería considerar una mujer con AEH al momento de planificar una familia y sus expectativas durante el embarazo. Le invitamos a enviar sus preguntas por adelantado a Lisa Facciolla en lisa@haea.org para que el Dra. Christiansen las responda en vivo durante conferencia web.

A las personas que se registren para el evento le enviaremos por correo una copia impresa GRATUITA de la Guía para Mujeres con AEH, la cual fue publicado recientemente con el fin de ayudar a mujeres de todas las edades a navegar tres etapas específicas de la vida:

1) de la niñez a la pubertad
2) la planificación familiar y el embarazo
3) la menopausia y el envejecimiento

Regísterse para la conferencia aquí

¡Este recurso GRATUITO ya está disponible! Si le interesa ordenar una Guía para Mujeres con AEH, para usted o para cualquier otra mujer en su vida con AEH, puede acceder la forma para ordenar aquí.

Si desea más información o tiene preguntas sobre la Guía para Mujeres con AEH o la conferencia web, favor de comunicarse con Ianice Viel a ianiceviel@haea.org.

Durante el 2022, la HAEA está destacando la labor de los médicos que atienden a pacientes de Angioedema Hereditario (AEH) y que han dejado huellas en sus comunidades.

Este mes, reconocemos el trabajo de Katharine Woessner, MD.

"Mi único consejo para los miembros de la comunidad de AEH es que continúen abogando y educando.Continuamente, subestimamos el impacto que estas enfermedades raras tienen en los pacientes y familias. A pesar de que hay mayor conocimiento y de la existencia de múltiples tratamientos, todavía hay pacientes que no están siendo diagnosticados correctamente".

¡Le agradecemos a la Dra. Woessner, por su servicio y dedicación a la comunidad de AEH!

"Acepté mi diagnóstico y comencé a educar a todos los que conocía y a todos los médicos que consulté sobre el AEH. El diagnóstico me empoderó y los medicamentos para tratar mis ataques me liberaron de una manera increíble. Finalmente, me sentí como yo misma de nuevo".

En el artículo que destacamos en esta edición del Blog de la Comunidad de la HAEA podrá leer más sobre la jornada de Casey con el AEH y su experiencia cuando se enteró que padecía una enfermedad rara.

¡Acceda al Blog de la Comunidad de la HAEA hoy en www.haea.org!

¿Tiene una historia u opinión única sobre su AEH que quiere compartir? ¡A la HAEA le entusiasma compartir con nuestra comunidad las experiencias de otras personas contadas en sus propias palabras! ¡Puede compartir su historia AQUÍ.

¡Para obtener más información contacte a Ianice Viel en ianiceviel@haea.org for more information!

Podcasts

Podcast: HAE Speaks

HAE Speaks Podcast

Descargue y escuche el podcast “HAE Speaks”, a través del cual personas con AEH tienen la oportunidad de compartir sus historias con el resto del mundo. El podcast le dará la oportunidad de aprender más sobre su propio AEH a través de las experiencias compartidas que presentan nuestros anfitriones mensuales. ¡Puede descargar el podcast en las plataformas de podcast de Apple, Spotify o cualquiera de su preferencia!

Episodio 26: Póngase las pilas, ya abrió la inscripción para el Reto Virtual HAE IN-MOTION^®. En este episodio brindamos consejos, trucos y recomendaciones de participantes anteriores.

ESCUCHE AHORA

¿Tiene algún tema, pregunta o idea que quisiera que cubriésemos? Envíenos sus sugerencias a través de un correo electrónico a Ianice Viel a ianiceviel@haea.org.

Podcast para Jóvenes: #BeyondHAE – Episodio de Junio

Youth Podcast series

En el episodio 39 recibimos a la presentadora juvenil Paige, una joven con AEH que nos habla sobre cómo ella enfrenta y supera sus ataques como estudiante de escuela intermedia. Ella nos explica sobre cómo ha superado sus inseguridades. Asimismo, entrevista a un par de amigos quienes describen cómo apoyan a Paige cuando tiene ataques de AEH. Paige concluye su episodio con algunos consejos para aquellos que no se sienten cómodos compartiendo su diagnóstico de AEH con los demás.

#BeyondHAE es el único podcast realizado exclusivamente por jóvenes con AEH para jóvenes con AEH. Escuche #BeyondHAE podcast para conocer diferentes perspectivas de cómo puede vivir una vida normal con AEH. ¡Los episodios de #BeyondHAE están disponible para descargar en Apple Podcasts, Spotify o donde sea que descargue sus últimos podcasts!

ESCUCHE AHORA

Noticias Sobre los Ensayos Clínicos

¿Qué es un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que utilizan personas con AEH para evaluar si un fármaco en etapa de desarrollo es seguro y efectivo en humanos. Siendo una de las etapas finales de la investigación médica y en el proceso para desarrollar un medicamento, estos ensayos observan estándares estrictos para proteger a las personas que participan en ellos.

Los ensayos clínicos constituyen una fase crítica en el proceso para desarrollar un medicamento y son requeridos antes de que un tratamiento pueda ser aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos y estar disponible por receta.

¿Cuáles son los beneficios de participar en un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos pueden ofrecer acceso a los medicamentos para tratar el AEH sin costo para los participantes – por la duración del ensayo - antes de que estén disponible para el resto de la población. La participación en un ensayo clínico también proporciona puntos de contacto regulares con un médico de AEH durante el período de prueba, y permite que los pacientes tengan un rol más activo en su atención médica. Participar o no en un ensayo, es una decisión del paciente. Los pacientes también tienen la habilidad de retirarse, si el ensayo no les está funcionado, sin temor a ser juzgados y sin perjudicar su atención médica.

A continuación, está la lista de los ensayos clínicos que están actualmente en curso. Si está interesado en recibir más información sobre los ensayos clínicos, o está interesado en participar en cualquiera de los ensayos que se enumeran a continuación, comuníquese con el Equipo de Investigación de la HAEA en research@haea.org.

CSL312

CSL312 es un estudio clínico a nivel mundial que evalúa la seguridad y la efectividad de Garadacimab, un fármaco subcutáneo bajo investigación que se administra una vez al mes para prevenir los ataques de Angioedema Hereditario (AEH). El medicamento es un anticuerpo monoclonal que está dirigido a bloquear el Factor Xlla, el cual puede ser descrito como la “mecha” en el plasma humano que enciende un ataque de AEH.

En este momento, el estudio alcanzó su meta de participantes adultos, sin embargo, todavía está reclutando participantes adolescentes (de 12 a 17 años).

Este es un estudio de etiqueta abierta que no requiere una etapa de placebo, lo que significa que todos los participantes recibirán Garadacimab por un año, como mínimo, y se permitirá el uso de algún medicamento de emergencia para tratar ataques agudos

Estudio CHAPTER-1

Pharvaris ha comenzado dos ensayos clínicos que evalúan la seguridad y efectividad de un fármaco oral, denominado PHVS416, que tiene la misma acción biológica que el Icatibant, un tratamiento que se administra por inyección subcutánea que fue aprobado en el 2011. Están reclutando participantes entre 18 y 75 años con un diagnóstico de AEH Tipo I o II.

En el estudio CHAPTER-1, Pharvarias también está estudiando al fármaco PHVS416 como tratamiento oral dos veces al día para prevenir ataques. Para este estudio se requiere que los participantes hayan sufrido por lo menos tres ataques durante los pasados 4 meses o dos ataques que cualifiquen durante el periodo de revisión.

OASIS (IONIS Pharmaceuticals)

El ensayo Oasis, auspiciado por IONIS PHARMACEUTICAL, es un estudio fase 3 a nivel mundial que está controlado por placebo. En esta ocasión los doctores están estudiando la seguridad y la efectividad del fármaco Donidalorsen - que se administra por inyección subcutánea una vez cada 4 a 8 semanas - previniendo los ataques de AEH. Este medicamento usa una tecnología que se conoce como antisentido y que ataca el sistema que genera la calicreína utilizando mensajeros de RNA para suprimir la proteína que produce la calicreína.

Para cualificar para El OASIS, los participantes deben tener 12 años o más y un diagnóstico documentado de AEH. Los participantes tienen que experimentar por lo menos dos ataques durante el periodo de revisión.

Estudios KOMPLETE y KONFIDENT

Actualmente, Kalvista está llevando a cabo dos ensayos clínicos para evaluar la seguridad y la efectividad de medicamentos orales que funcionan bloqueando la calicreína, un componente clave en la biología de un ataque de AEH.

KOMPLETE es un ensayo controlado por placebo que estudia tres dosis diferentes de KVD824, un medicamento diseñado para prevenir los ataques de AEH que se toma dos veces al día.

El estudio KONFIDENT es un ensayo controlado por placebo donde los doctores están estudiando dos dosis orales diferentes de KVD900, un tratamiento de emergencia para ataques de AEH. Para cualificar para el estudio KONFIDENT los participantes deben tener 12 años o más y un diagnóstico de AEH Tipo I y Tipo II. Asimismo, los posibles participantes tienen que haber sufrido dos ataques durante los pasados tres meses.

Estudio HAERMONY1

BioMarin está evaluando el fármaco BMN 331, un tratamiento de genes que utiliza un vector asistido de adenovirus (AAV, por sus siglas en inglés) para producir niveles suficientes de la proteína del Inhibidor-C1 para prevenir los ataques de AEH. En resumen, el proceso para desarrollar un AAV conlleva transformar un adenovirus que existenaturalmente en un mecanismo para llevar la terapia genética. Esto se logra reemplazando el DNA del adenovirus por el DNA de un gen saludable. En esta tecnología los adenovirus se usan como un mecanismo de entrega, porque se cree que los adenovirus (en y por ellos) causen ningún tipo de trastorno o enfermedad.

El estudio llamado HAERMONY1, está abierto para personas de 18 años o más, con un diagnóstico de AEH por deficiencia de C1-INH, y que experimenten un promedio de por lo menos 1 ataque al mes. Los requisitos del estudio mandan visitas de seguimiento frecuentes y a largo plazo (hasta 5 años).

Si tiene AEH Tipo I, Tipo II o AEH con Inhibidor-C1 Normal y está interesado en obtener información sobre estudios clínicos nuevos para prevenir ataques, comuníquese con un defensor de AEH al (877) 839-4232 para ver si hay un ensayo clínico activo en su área.

Conferencia vía Web de la HAEA

¿Retratamiento? Hablemos de eso.

Dia: jueves, 16 de junio de 2022
Hora: 7:00 PM ET / 4 PM PT
Panelista: John Anderson, MD
Auspiciado por: Pharming
Enlace de la Conferencia: https://haea.zoom.us/j/89988813893
Teléfono: +1 646 558 8656
(Webinar ID: 899 8881 3893)

OBSÉRVELO AQUÍ

HAEA Eventos Virtuales

¿Está interesado en conocer a otros integrantes de la comunidad de la HAEA?

¿Quiere hacer preguntas a otras personas con AEH? O, simplemente, ¿quisiera contactar a otros integrantes de la HAEA?

Los eventos virtuales de la HAEA son la manera ideal de contactar y de conocer a otras personas afectadas por el AEH. Cada mes, el equipo de la HAEA presenta programas, recursos, y temas relevantes relacionados con el AEH, y brinda la oportunidad para que la comunidad de la HAEA se conozca y comparta. Si le interesa participar en uno de los eventos virtuales, verifique el Calendario de Eventos de la HAEA, o envíe un correo electrónico a Ianice Viel a ianiceviel@haea.org.

¿Qué le diría a una persona que esté considerando la posibilidad de participar en este evento?

"Tenga una libreta lista para que pueda tomar nota de información útil durante la presentación".
~ Jami A.

Próximos Eventos Virtuales

martes, 19 de julio de 2022, 6:30 CT

REGÍSTRESE AQUÍ


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La HAEA es una organización que defiende los derechos de los pacientes de AEH y apoya la investigación. La organización está comprometida con proveer espacios de participación y ofrecer a nuestra comunidad una amplia variedad de actividades que promuevan la educación y concienciación sobre el AEH. Brindamos servicios personalizados para atender las necesidades únicas de los pacientes con AEH y sus familias, que incluye asistencia con retos de acceso y reembolso de medicamentos. Apoyamos la investigación clínica, lo que ha resultado en una variedad de tratamientos terapéuticos aprobados por la FDA. Trabajamos en estrecha colaboración con médicos expertos para mejorar continuamente la calidad de vida de los pacientes, el diagnóstico y el conocimiento de la enfermedad, y fomentando el cuidado personalizado del paciente enfocado en la utilización de las opciones terapéuticas disponibles. La HAEA es una entidad neutral y no expresa preferencias a productos o empresas. La Asociación continúa apoyando con entusiasmo la investigación de la nueva generación de terapias para AEH. Derechos de Autor © (2022) Asociación de Angioedema Hereditario de Estados Unidos Todos los derechos reservados. Ninguna parte de esta publicación puede ser reproducida, almacenada en un sistema de recuperación o transmitida por ningún medio, mecánico, electrónico, fotocopiado, grabación, o de otro modo sin el permiso previo por escrito de la Asociación de Angioedema Hereditario de Estados Unidos. Para obtener información, envíe un correo electrónico a info@haea.org.