¿Qué es un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación para evaluar si un medicamento es seguro y efectivo en humanos. Los ensayos clínicos son una parte crítica en el desarrollo de los medicamentos y requeridos antes de que un tratamiento pueda ser aprobado por la Administración Federal de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) y estar disponible con receta médica.

¿Cuáles son los beneficios de participar en un ensayo clínico?

Los ensayos clínicos pueden ofrecer una extensión de etiqueta abierta donde tanto los médicos como los pacientes saben cuál es el medicamento que se está evaluando, lo que significa acceso libre de costo a medicamentos para el AEH bajo investigación hasta que sean aprobados y estén disponibles comercialmente. La participación en un ensayo clínico también proporciona puntos de contacto regulares con un médico de AEH durante el período de prueba, y permite que los pacientes tengan un rol más activo en su atención médica.

A continuación, compartimos la lista de los ensayos clínicos que están actualmente en curso. Si está interesado en recibir más información sobre los ensayos clínicos, o desea participar en cualquiera de los ensayos enumerados aquí, comuníquese con el equipo de investigación de la HAEA a research@haea.org.

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Estudios OASIS-HAE y OASIS-HAE Plus

Actualmente, la HAEA está ayudando a IONIS a reclutar personas con AEH para los estudios OASIS-HAE y OASIS-HAE Plus.

Los estudios OASIS-HAE y OASIS-HAE Plus están evaluando la seguridad y efectividad de una medicina preventiva subcutánea llamada donidalorsen, que se administra cada 4 u 8 semanas. Los estudios están reclutando participantes de 12 años o más. Este fármaco bajo investigación usa una tecnología que se llama antisentido, que llega el sistema que genera la calicreína utilizando un mensajero de RNA para suprimir la proteína que produce la calicreína.

El estudio OASIS-HAE es un ensayo de fase 3 a nivel mundial que está contralado con placebo y el OASIS-HAE Plus es un estudio de etiqueta abierta que no utiliza placebo.

Para calificar para los ensayos OASIS-HAE o OASIS-HAE Plus, los participantes deben tener 12 años o más y un diagnóstico documentado de AEH. Los participantes deberán experimentar al menos dos ataques durante el período de evaluación, así como tener el acceso y la capacida de usar al menos uno o más medicamentos agudos para tratar los ataques de AEH.

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Estudio KONFIDENT

Actualmente, la HAEA está ayudando a Kalvista a reclutar personas con AEH para los estudio KONFIDENT.

El estudio KONFIDENT es un ensayo controlado con placebo en el que los médicos estudian dos dosis diferentes de KVD 900-301 para evaluar cuál puede funcionar mejor como tratamiento seguro a demanda para los ataques de AEH. Para calificar para el estudio KONFIDENT, los participantes deben tener 12 años de edad o más; diagnosticado con AEH tipo I o II; tener acceso a un medicamento a pedido para usar en ataques de AEH; y estar dispuesto a usar un método anticonceptivo aprobado durante el estudio.

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Estudio HAERMONY₁

Actualmente, la HAEA está ayudando actualmente a BioMarin a reclutar personas con AEH para el estudio HAERMONY₁, un tratamiento génico bajo investigación llamado BMN 331 para mejorar los síntomas del AEH en adultos de 18 años o más con un diagnóstico de AEH por deficiencia de C1-INH.

Para calificar para el estudio HAERMONY₁, los participantes deberán tener 18 años o más y un diagnóstico de AEH por deficiencia de C1-INH; tener un régimen de tratamiento preventivo o de emergencias continuo de 6 meses (previo al reclutamiento para el estudio); y tener un historial de frecuencia de ataques documentado que demuestre un promedio de un ataque de AEH al mes, como mínimo.

*Requisitos adicionales aplican.

La participación de las personas que califiquen para el estudio durará más o menos 5 años después de recibir el medicamento bajo investigación. Durante el primer año, hay visitas semanales y mensuales. Después del primer año, las visitas ocurren cada tres a seis meses.

Si tiene AEH Tipo I, Tipo II o AEH con Inhibidor-C1 Normal y está interesado en obtener información sobre estudios clínicos nuevos para prevenir ataques, comuníquese con un defensor de AEH al (877) 839-4232 para ver si hay un ensayo clínico activo en su área.

Próximas sesiones: Grupo de apoyo “Conectando Héroes de AEH”

• martes, 18 de abril de 2023 - 10:00 p.m. (hora del este)
• miércoles, 3 de mayo de 2023 - 7:30 p.m. (hora del este)
• jueves, 11 de mayo de 2023 – 11:00 a.m. (hora del este)

Si está interesado en unirse a un grupo de apoyo virtual, favor de contactar por correo electrónico a Ianice Viel a ianiceviel@haea.org

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